Uma nova terapia genética para tratar uma doença genética muito rara, que ataca o sistema nervoso central de crianças pequenas, será precificada em US$ 4,25 milhões [mais de R$ 21 milhões] nos EUA, tornando-se o medicamento mais caro da história.

O Lenmeldy, da Orchard Therapeutics, se tornou nesta semana o primeiro medicamento aprovado nos EUA para a leucodistrofia metacromática (LDM), um distúrbio genético fatal que afeta em média 40 recém-nascidos por ano nos EUA.

A forma mais grave de LDM faz com que crianças no final da infância percam toda a função motora e enfrentem um estado vegetativo, necessitando de cuidados intensivos 24 horas por dia. É fatal para a maioria dos pacientes cinco anos após o início dos sintomas.

A Orchard, uma empresa de biotecnologia sediada no Reino Unido que foi recentemente adquirida pelo grupo farmacêutico japonês Kyowa Kirin, argumentou que a falta de outros tratamentos para LDM justificava o preço. Mas a decisão reacende o debate sobre o preço das terapias celulares e genéticas, que oferecem novos tratamentos revolucionários e, às vezes, curas para pacientes com poucas outras opções.

Entre as terapias genéticas aprovadas mais caras estão o tratamento da hemofilia B da uniQure, Hemgenix, a US$ 3,5 milhões [mais de R$ 17 milhões], e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo, precificado em US$ 2,8 milhões [mais de R$ 13 milhões].

Bobby Gaspar, co-fundador e diretor-executivo da Orchard, disse que o Lenmeldy é "um medicamento que muda paradigmas", acrescentando que a empresa está "comprometida em possibilitar amplo, rápido e sustentável acesso a esta terapia importante para pacientes elegíveis com LDM de início precoce nos EUA".

O tratamento de LDM da Orchard recebeu preços de lista de até US$ 3,9 milhões [mais de R$ 19 milhões] quando foi aprovado em toda a Europa em 2020 sob o nome de marca Libmeldy, mas os sistemas de saúde nacionais negociaram descontos significativos. Na Alemanha, foi precificado em € 2,4 milhões [R$ 13 milhões].

A Orchard citou uma revisão do Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma organização sem fins lucrativos dos EUA que tenta calcular um preço justo para medicamentos, que concluiu no ano passado que o Lenmeldy seria custo-efetivo se precificado entre US$ 2,3 milhões [mais de R$ 11 milhões] e US$ 3,9 milhões [mais de R$ 19 milhões].

Gaspar disse ao Financial Times que a Orchard "sempre considerou" a avaliação do ICER, mas decidiu precificar o medicamento mais alto. "Esse é o nosso preço de lista, entraremos em discussão com pagadores, haverá descontos confidenciais", disse ele.

Reprodução: Folha de São Paulo